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日前，SangamoTherapeutics晓喻已与好意思国FDA就其在研基因疗法isaralgagenecivaparvovec（ST-920）用于治疗法布里病的加快批准监管路线罢了共鸣。FDA答应，正在进行的1/2期STAAR商酌的数据不错行动该疗法赢得加快批准的主要依据，并将扫数患者52周的估算肾小球滤过率（eGFR）斜率行动中间临床至极。Sangamo展望，撑抓加快批准的完满数据集将在2025年上半年完成，并筹谋于2025年下半年提交生物成品许可央求（BLA）。如若获批，将会比预期的批准时辰提前了三年，且无需进行特殊的注册性商酌。Sangamo已运步履isaralgagenecivaparvovec的上市央求进行准备使命。

法布里病是一种溶酶体贮积症，由于编码α-半乳糖苷酶A的基因发生突变，导致α-半乳糖苷酶A酶活性不及，而α-半乳糖苷酶A是代谢酰基鞘氨醇三己糖（Gb3）所必需的代谢酶。Gb3在细胞中的堆积会对广大器官酿成严重挫伤，如肾脏、腹黑、神经、眼睛、肠说念和皮肤。法布里病的症状推崇各样，包括汗液分泌减少或隐没、热不耐受、血管角质瘤、见解问题、肾脏疾病、腹黑清苦、胃肠功能交集、阵势格外、神经性难受以及肢体结尾刺痛等等。当今法布里病的圭臬治疗为酶替代疗法（ERT），商酌词此疗法不但成功慢，且无法处理大脑和神经系统中出现的症状，更可能激励患者的免疫响应，导致疗效的着落。

STAAR商酌是一项众人绽开标签、单剂量、剂量递加、多中心的1/2期临床商酌，旨在评估isaralgagenecivaparvovec在法布里病患者中的安全性和耐受性。

Sangamo在分析STAAR商酌的临床数据后，与FDA商酌了潜在的替代审批旅途。该数据展示了令东说念主饱读励的安全性和疗效，包括该在研基因疗法改善肾功能的初步凭证。险些扫数男性和很多女性法布里病患者在生命早期会出现肾脏症状，如卵白尿或肾小球滤过率着落，这可能导致临了期肾病和早逝。在18名禁受isaralgagenecivaparvovec治疗并有升迁一年随访数据的男女患者中，不雅察到平均和中位eGFR水平的显赫改善，年化eGFR斜率呈现积极趋势。基于这些最新数据，FDA答应52周的eGFR斜率可行动撑抓加快批准的中间临床至极。同期，FDA提倡可在104周时评估eGFR斜率以考证该疗法的临床获益。

STAAR商酌的给药已于2024年4月完成，最长随访的患者已达到四年。最后别称（第18名）同期禁受ERT治疗的患者已于2024年9月告捷罢手ERT治疗。舍弃当今，扫数18名患者均不再使用ERT。扫数受试者52周的eGFR斜率数据将在2025年上半年公布。

Isaralgagenecivaparvovec使用重组AAV2/6载体，将抒发α-半乳糖苷酶A的GLA基因寄递到肝脏，旨在通过一次性治疗赢得抓久疗效，责难ERT输注职守。禁受该疗法的患者不需要预处理。

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